Um Vorreiter in der Behandlung seltener und anderer spezieller Erkrankungen zu sein, sind eine klar ausgerichtete Forschungs- und Entwicklungsstrategie sowie eine breit aufgestellte Produktpipeline entscheidend. Bei der Entwicklung innovativer Medikamente konzentrieren wir uns auf Bereiche mit hohem medizinischem Bedarf, für die bisher keine oder nur wenige Therapieoptionen für die Behandlung der Betroffenen zur Verfügung stehen. Wir wollen Patienten helfen, ihre Gesundheit und Lebensqualität zu verbessern - in der Hoffnung, für Betroffene einen echten Unterschied zu machen.

Bei über 7.000 derzeit bekannten seltenen Erkrankungen richten wir unseren Forschungs- und Entwicklungsfokus auf die Bereiche, in denen wir über umfassende Expertise verfügen und in denen wir für die Patienten die größten Verbesserungen bewirken können. Wir haben beispielsweise unsere Kernkompetenz auf dem Feld der Enzymersatztherapie entwickelt und erweitern unsere Expertise fortlaufend, indem wir unsere Forschungsschwerpunkte auch auf verwandte Anwendungsfelder therapeutischer Proteine ausdehnen. Wir konzentrieren uns damit auf die Bereiche, in denen wir die Fähigkeit besitzen, Medikamentenstudien für die Patienten erfolgreich durchzuführen. Zur Erweiterung unserer Produktpipeline sind wir darüber hinaus auch fortlaufend auf der Suche nach innovativen Therapieansätzen, die außerhalb unseres derzeitigen Forschungs- und Entwicklungsfokus liegen. Für die Umsetzung unserer F&E-Strategie bedienen wir uns innovativer Produktionstechniken, die für unsere Patienten höchste Sicherheit und Qualität garantieren, und für einen reibungslosen und nachverfolgbaren Herstellungsprozess unserer Medikamente sorgen.

Ferner ist es uns wichtig, dass unsere Aktionäre von ihrem Investment in unser Unternehmen profitieren und sie eine angemessene Rendite erwirtschaften.  

Unsere Innovationskraft ist für uns von grundlegender Bedeutung, um innovative Behandlungsmethoden für seltene und andere spezielle Erkrankungen zu entwickeln. Dazu bedarf es auch einer kalkulierten Risikobereitschaft, die Teil unserer Unternehmenskultur ist. Bei unseren Forschungsaktivitäten müssen wir die einzelnen Risiken unserer innovativen Medikamentenstudien genau abwägen, damit die Projekte auf dem Weg in die klinische Entwicklung gute Chancen auf Erfolg haben und die Risikobilanz unserer  Forschungspipeline ausgeglichen bleibt. 

Um auch zukünftig mit einer starken Produktpipeline aufgestellt zu sein, suchen wir, neben der Erweiterung unserer Produktpipeline durch eigene Forschung und Entwicklung, systematisch nach strategischen Kooperationspartnern, die in unsere Kompetenzbereiche passen. Darüber hinaus arbeiten wir fortlaufend an der Verbesserung unserer Betriebsabläufe und Verfahrenstechnik. Das erlaubt uns eine Produktion auf höchstem Niveau. So ist es uns möglich, kontinuierlich für unsere Patienten auf schnellem Weg innovative Therapien zu fertigen.

Hauptfokus unserer Forschung

Unser internes Forschungsportfolio konzentriert sich auf Projekte mit hoher Erfolgswahrscheinlichkeit: Hier stehen seltene Erkrankungen für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht im Vordergrund.

Unsere Forschung und Entwicklung fokussiert sich hauptsächlich auf seltene Erkrankungen, deren zugrunde liegende Krankheitsursache bekannt ist. Zudem müssen wir, um eine Erkrankung wirklich zu verstehen, ganz genau wissen: Was bedeutet diese Erkrankung für den Patienten und wie genau äußert sie sich im Alltag der Betroffenen.

Im Fokus der eigentlichen Erforschung einer Erkrankung steht dann ihre Biologie: es geht um die Rolle, die bestimmte Moleküle, Signalwege und Zellarten bei der Vermittlung krankhafter Prozesse der Betroffenen spielen. Darauf aufbauend entwickeln wir Modelle, um Zielstrukturen, sogenannte Targets, für die Wirkstoffforschung festzulegen. 

Wir sind führend auf dem Gebiet des „Protein-Engineering“. Dies ist ein Teilgebiet der Biochemie und Biotechnologie, das sich mit der Konstruktion, Optimierung und Herstellung von Proteinen, darunter auch von Enzymen, beschäftigt. Wir verfolgen dazu eine flexible Herangehensweise: stellt sich heraus, dass der Ansatz des „Protein-Engineering“ als Angriffspunkt für die Entwicklung einer innovativen Therapie nicht zielführend ist, arbeiten wir mit externen Kooperationspartnern zusammen, um innovative Behandlungslösungen für Patienten zu entwickeln. Dies ermöglicht uns, neuartige Medikamente für ein breites Spektrum seltener Erkrankungen zu entwickeln.

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